La distrofia de Duchenne es una enfermedad muscular causada por una mutación genética ligada al sexo. Esto significa que se transmite por vía materna y afecta a los hijos varones. Las portadoras tienen síntomas leves o permanecen asintomáticas.

Los síntomas suelen iniciarse en la infancia y consisten en una debilidad progresiva en las extremidades.

El tratamiento actual se centra en medidas de rehabilitación y medidas sintomáticas. Algunos pacientes pueden estabilizarse o mejorar transitoriamente con esteroides.